Question

【題目】回答下列有關現代生物技術的問題

亨廷頓舞蹈病是由單基因（ HTT）突變導致的神經退行性疾病，中科院利用基因編輯（ CRISPR/Cas9）技術首個成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因“敲入”豬模型，為制備其它神經退行性疾病大動物模型提供了技術范本和理論依據。具體操作過程如圖。

（1）基因編輯技術所使用的 CRISPR/Cas9 系統需要對特定的 DNA 序列識別并切割，其功能類似于基因工程工具酶中的____。

（2）過程①所利用的生物技術是____。 過程②體現的生物學原理是____。

（3）根據圖中信息，結合已有知識，基因編輯技術與轉基因技術所利用的遺傳學原理均是____。

（4）圖中成纖維細胞中的目的基因是____。

A.豬的 HTT 基因 B.人的 HTT 基因

C.含人突變 HTT 基因片段的豬的 HTT 基因 D.豬的突變 HTT 基因

（5）在此研究之前，研究人員已建立轉基因亨廷頓舞蹈病的豬模型，但出生不久后即死亡。由圖可知，基因“敲入”豬模型相比轉基因豬模型優勢在于_____。

A.可以表現出亨廷頓舞蹈病的癥狀 　 B.致病基因可遺傳給后代

C.培育的時間較短 　　　　 D.發生突變的概率更高

Answer 1

【答案】限制酶 細胞核移植技術 動物細胞核的全能性 基因重組 C B

【解析】

本題考查基因工程、細胞工程、胚胎工程的相關知識，意在考查考生能運用所學知識與觀點，通過比較、分析與綜合等方法對某些生物學問題進行解釋、推理，做出合理的判斷或的能力。

（1）基因工程工具酶是限制酶和DNA連接酶，其中限制酶能夠識別雙鏈DNA分子的某種特定脫氧核苷酸序列，并使每一條鏈中特定部位的兩個核苷酸之間的磷酸二酯鍵斷開，而DNA連接酶能將兩個具有相同末端的DNA片段連接。所以基因編輯技術所使用的 CRISPR/Cas9 系統功能類似于基因工程工具酶中的限制酶。

（2）從題圖中可以看出，過程①是將含有目的基因的成纖維細胞的細胞核移入去核的卵細胞中，所利用的生物技術是細胞核移植技術，過程②是重組細胞發育成早期胚胎的過程，體現的生物學原理是動物細胞核的全能性。

（3）轉基因技術所利用的遺傳學原理是基因重組，從圖中看，基因編輯技術也是進行了基因重組。

（4）從題圖中可知，科學家將人的突變HTT基因的部分片段敲入了豬的HTT基因中，得到了一個重組的目的基因，因此圖中成纖維細胞中的目的基因是含人突變 HTT 基因片段的豬的 HTT 基因。

（5）在轉基因亨廷頓舞蹈病的豬模型中，可以明顯地觀察到相應的病理特征和行為變化。但是，由于表達外源性致病基因片段的毒性過強，實驗中的轉基因豬基本在出生后較短時間內死亡，同時無法傳代。因此，沒有辦法達到篩選治療疾病的藥物的目的。而基因“敲入”豬模型相比轉基因豬模型則不存在這樣的問題，可以將致病基因遺傳給后代。